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Zolgesma

Tratamento para atrofia muscular espinhal (AMAE), uma doença neuromuscular grave.

Kymriah

Primeira terapia CAR-T aprovada, indicada para leucemia linfoide aguda de células B e Linfoma difuso de grandes células B.

Carvykti

Terapia CAR-T indicada para mieloma múltiplo

Yescarta

Terapia CAR-T para linfoma difuso de grandes células B e linfoma folicular.

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Aprovado em 2024 para adultos com hemofilia A grave

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Terapias Genéticas no Brasil

Terapias Genéticas

A Anvisa já aprovou diversas terapias gênicas no Brasil para doenças raras e cânceres, incluindo tratamentos como Luxturna (distrofia da retina), Zolgensma (atrofia muscular espinhal), Kymriah, Carvykti, Yescarta (CAR-T células para cânceres do sangue) e Roctavian (hemofilia A).

Essas terapias de alto custo atuam corrigindo ou substituindo material genético para tratar a causa de doenças.

As terapias gênicas aprovadas no Brasil incluem:

Luxturna (voretigene neparvoveque): Aprovado para distrofia hereditária da retina (doença rara que leva à cegueira).
Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque): Tratamento para atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neuromuscular grave.
Roctavian (valoctocogeno roxaparvoveque): Aprovado em 2024 para adultos com hemofilia A grave.
Kymriah (tisagenlecleucel): Primeira terapia CAR-T aprovada, indicada para leucemia linfoide aguda de células B e linfoma difuso de grandes células B.
Yescarta (axicabtageno ciloleucel): Terapia CAR-T para linfoma difuso de grandes células B e linfoma folicular.
Carvykti (ciltacabtageno autoleucel): Terapia CAR-T indicada para mieloma múltiplo.

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